Американские ученые вылечили мышей от редкого заболевания печени, вызванного генной мутацией. Была применена новая система редактирования генов на основе бактериальных белков.
Работа, которая описывается в журнале Nature Biotechnology, доказывает, что метод генетического редактирования, известный под акронимом CRISPR, способен обратить вспять симптомы заболевания у живых животных. Здесь предполагается извлечение мутировавшей ДНК и ее последующая замена на правильную последовательность. Ученые уверены, что технология обладает хорошим потенциалом для лечения многих генетических заболеваний.
Самое удивительное – это то, что мы действительно можем корректировать поврежденные гены у живых взрослых животных, – не скрывает своей радости ведущий исследователь Дэниел Андерсон, специалист в области химической инженерии из Массачусетского технологического института (MIT).
В основе недавно разработанной системы CRISPR лежит клеточный механизм защиты, который бактерии применяют против вирусных инфекций.
Ученые скопировали эту систему для создания генно-редактирующих комплексов из ДНК-разрушающего фермента Cas9 и направляющей цепи РНК, которая запрограммирована на присоединение к определенной последовательности генома, чтобы указать Cas9 место «надреза». При восстановлении клетка копирует в геном новый генетический материал, взятый из матричной цепи ДНК.
Есть и другие системы генного редактирования на основе ДНК-разрушающих ферментов (нуклеазы), но их использование связано с некоторыми трудностями, пишет PhysOrg.
Систему CRISPR очень легко конфигурировать и настраивать. Потенциально можно использовать и другие системы, но с ними намного труднее получить подходящую нуклеазу, – объясняет исследователь по фамилии Андерсон, который также работает в MIT.
Ученые надеются, что однажды используемая ими технология поможет лечить гемофилию, болезнь Хантингтона и другие заболевания, вызванные однонаправленной мутацией.
