Оптогенетика против пигментного ретинита

Терапия на основе оптогенетики спасет людей от слепоты

Портфельная компания венчурного фонда RBV Capital, созданного с участием капитала РВК, RetroSense Therapeutics начала клинические испытания препарата для частичного восстановления зрения у больных, страдающих пигментным ретинитом. Уникальный метод генной терапии на основе оптогенетики открывает новые пути в борьбе с ранее неизлечимыми заболеваниями.

Пигментный ретинит – это наследственное неизлечимое дегенеративное заболевание глаз, которое вызывает сильное ухудшение зрения и слепоту вследствие поражения светочувствительных клеток сетчатки глаза. Существующие препараты только замедляют процесс потери зрения, но не предотвращают его. На сегодняшний день пигментным ретинитом в России страдают около 50 000 человек и 100 000 человек в СНГ.

«Успешное введение нашему первому пациенту препарата RTS-001 имеет огромное значение для развития программы и оценки потенциальной эффективности применения оптогенетической методики генной терапии как в случае пигментного ретинита, так и в других областях офтальмологии. Мы надеемся, что препарат станет мощным инструментом для частичного восстановления зрения в тех случаях, которые сегодня считаются неизлечимыми», – заявил Шон Айнсворт (Sean Ainsworth), генеральный директор RetroSense.

RetroSense Terapeutics – частная биофармацевтическая компания, разрабатывающая препарат для улучшения качества жизни людей, страдающих от пигментного ретинита и возрастной макулодистрофии. В 2015 году венчурный фонд RBV Capital совместно с пулом международных инвесторов BlueWater Angels, ЕxSight Capital и Santen Pharmaceutical Co., Ltd., одной из ведущих фармацевтических компаний в области офтальмологии, инвестировали в компанию RetroSense Terapeutics $6 млн долларов США в В-раунде инвестирования. Общая сумма инвестиций, полученных компанией в двух раундах достигла $13 млн.

Начало клинических испытаний стало результатом многолетних исследований и сотрудничества ведущих университетов и специалистов, включая разработчиков технологии профессора Жуо-Хуа Пана (Zhuo-Hua Pan) и профессора Ричарда Масланда (Richard Masland). Оптогенетика используется для придания светочувствительности клеткам, которые ранее ею не обладали. В первой фазе исследования безопасности и переносимости препарата RTS-001 участвует четыре группы добровольцев, практически полностью утративших зрение. Эксперимент проводится в 2 этапа. На первом этапе пациентам вводится три уровня доз RTS-001. На втором этапе эксперимент проводится с самой высокой дозой и создается клиническая база для разработки дальнейшей программы изучения эффективности препарата.

Американская Администрация по контролю за качеством пищи и лекарств (FDA) в 2014 году предоставила RetroSense Therapeutics специальный статус Orphan Drug designation и разрешение на разработку и проведение клинических испытаний RTS-001 для лечения пигментного ретинита, от которого в США страдает около 100 тысяч человек.

RetroSense Therapeutics – частная американская биотехнологическая компания, осуществляет разработки препаратов для улучшения качества жизни на основе генной терапии с целью восстановления зрения пациентов, страдающих пигментным ринитом и возрастной макулярной дистрофией. В настоящее время на рынке США отсутствуют зарегистрированные препараты для лечения этих заболеваний. Основой для разработок являются уникальные исследования ученых из Wayne State University и Massachusetts General Hospital, правами на которые обладает RetroSense. Компанией RetroSense управляет команда менеджеров с опытом разработки продуктов и технологий от изобретения до завершения клинических испытаний.

Венчурный фонд RBV Capital под управлением УК «РусБио Венчурс» сформирован в конце 2014 года профессионалами венчурного рынка с успешным опытом отечественных и международных сделок в области био-медицины. Фонд стал первым крупным независимым инвестиционным товариществом, созданным в Российской Федерации. Якорным частным инвестором Фонда выступает ведущая российская частная фармацевтическая компания ЗАО «Р-Фарм».

24.03.2016 Пресс-служба РВК