Ученые применили CRISPR для лечения старческой слепоты

Наиболее распространенные виды воспаления сетчатки глаза, вызывающие слепоту, — ретролетальная фиброплазия, диабетическая ретинопатия и макулодистрофия у пожилых. Во всех этих заболеваниях происходит аномальный рост эндотелия сосудов (VEGF). В случае макулодистрофии образуются новые сосуды, кровь из которых попадает в глаза и повреждает сетчатку, макулу.

Самым распространенным видом лечения макулодистрофии являются инъекции препарата, подавляющего VEGF, но в год требуется минимум 7 уколов. Корейские ученые считают, что вместо такой инвазивной операции можно было бы использовать генную терапию. «Инъекции снимаю симптомы, но не лечат причину. Отредактировав ген VEGF, мы могли бы добиться более долгосрочного эффекта», — объясняет профессор Ким Джин Су.

Генетики ввели в глаз мыши с макулодистрофией заранее модифицированный комплекс CRISPR-Cas9. Они поняли, во-первых, что такой способ более эффективен, чем введение того же компонента в виде плазмиды. Во-вторых, всего через 72 часа комплекс исчез без следа, изменив только ген VEGF и не затронув другие. При этом область появления новых сосудов между сетчаткой и склерой сократилась на 58%.

«Мы подтвердили действенность терапии на подопытных животных и теперь хотим перейти к доклиническим испытаниям», — заявил профессор Ким.