Компания Spark Therapeutics вышла на финишную прямую в получении разрешения от Управлениz по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) на применение генетической терапии при лечении определенных форм слепоты. Об этом сообщила сооснователь компании Кэтрин Хай на конференции EmTech MIT.
Spark Therapeutics — вторая компания, подавшая заявку в FDA на такую процедуру, но, скорее всего, станет первой, вышедшей на рынок. Если заявка будет одобрена, а это должно произойти в начале 2017 года, то эта терапия врожденных заболеваний станет первой, получившей зеленый свет в США. Две подобные — Strimvelis и Glybera — уже были одобрены в Европе.
По словам Хай, в следующем году уже должен появиться первый продукт — генная терапия SPK-RPE65, которая направлена на лечение мутаций, часто приводящих к потере зрения. В настоящее время лекарств от этих расстройств не существует.
По результатам третьей фазы исследований препарата SPK-RPE65 27 из 29 пациентов, бывших практически слепыми, демонстрировали улучшение зрения через более чем год после процедуры. Ни у кого из них не было серьезных побочных эффектов, связанных с лечением, утверждает компания. Сама процедура длится 45 минут и проводится под анестезией, первые изменения можно ожидать в течение 30 дней.
Генная терапия в период становления пережила ряд неудач, в том числе гибель пациента в 1999 году из-за осложнений после экспериментального лечения. Предыдущие ошибки случались, как считает Хью, по той причине того, что подопытные животные не могли адекватно продемонстрировать потенциальные проблемы генной терапии, пишет MIT Technology Review.
В защиту генной инженерии и за ускорение внедрения генной терапии в широкую практику медицинских учреждений выступают многие. Например, Лиза Перриш, основатель компании BioViva, которая ввела себе генетический материал для омоложения. Или нобелевский лауреат по химии и глава Лондонского королевского общества Венки Рамакришнан.
Сотрудники нью-йоркской клиники New Hope, благодаря которым недавно родился первый ребенок от трех родителей, рассказали, что мальчик, которому сейчас три месяца, здоров и развивается нормально.
Их доклад прозвучал на ежегодном слете Американского общества репродуктивной медицины в Солт-Лейк-Сити ASRM 2016 и опубликован в сборнике тезисов мероприятия (pdf, с. 375). Эксперты по репродуктологии и биоэтике не замедлили раскритиковать их работу, а тем временем появилось еще несколько сообщений об аналогичных экспериментах, пишетNature.
Так называемые дети от трех родителей появляются в результате процедуры митохондриальной заместительной терапии (МЗТ). Она разработана с целью рождения здоровых детей у матерей, страдающих наследственными дефектами митохондрий. При проведении такой терапии из донорской яйцеклетки со здоровыми митохондриями извлекают ядро, после чего помещают в нее ядро яйцеклетки будущей матери и оплодотворяют отцовской спермой. Другой вариант состоит в пересадке в донорскую яйцеклетку уже оплодотворенного ядра (пронуклеуса). Полученный эмбрион переносят в матку матери для вынашивания. Рожденный таким образом ребенок получает основной геном от официальных родителей и митохондриальную ДНК от женщины-донора, которая становится «третьим родителем».
Первую подобную процедуру у человека провели сотрудники New Hope в мексиканской Гвадалахаре — в США подобные вмешательства запрещены. Как рассказал на слете Джон Чжан (John Zhang), руководивший работой, 24,5 процента митохондриальной ДНК матери содержали мутацию, вызывающую синдром Лея — тяжелое поражение центральной нервной системы. До обращения в New Hope у нее было четыре выкидыша; двое ее детей умерли в возрасте восьми месяцев и шести лет — доля мутантной ДНК у них превышала 95 процентов. У мальчика, рожденного с применением МЗТ, этот показатель составил лишь 1,6 процента.
Джон Чжан с первым ребенком от трех родителей
Впервые о работе коллектива Чжана сообщил New Scientist в конце сентября 2016 года. Через две недели после этого на Всемирном конгрессе по репродуктивным технологиям ART 2016 в Нью-Йорке директор украинской клиники репродуктологии «Надія» Валерий Зукин заявил, что две его пациентки прошли процедуру МЗТ и находятся на поздних сроках беременности. Они не страдали наследственными заболеваниями митохондрий, однако из-за митохондриальной недостаточности их предыдущие беременности прерывались на ранних сроках. Нынешние беременности, по словам Зукина, протекают без осложнений.
Кроме того, по информации Nature, в настоящее время на рецензии в одном из научных журналов, название которого не приводится, находится статья, сообщающая о рождении ребенка от трех родителей в Китае.
Проведенные процедуры МЗТ вызвали поток критики со стороны медицинского сообщества. Поводом для нее стал недостаток данных об эффективности и безопасности этой процедуры для ребенка и его будущего потомства. В силу этого дебаты вокруг этичности подобного вмешательства ведутся в большинстве развитых стран, чаще всего звучит мнение, что проводить его можно только в рамках клинических испытаний под независимым надзором. С большими ограничениями проведение МЗТ разрешила Великобритания, но практических экспериментов в стране пока не проводилось.
Также многие профильные экспертные советы предлагают ограничить проведение МЗТ только эмбрионами мужского пола, поскольку отцы не могут передать донорские митохондрии потомству, и действие процедуры ограничится одним поколением. New Hope перенесла для вынашивания эмбрион мужского пола, поскольку из всех полученных в ходе процедуры МЗТ у него одного оказался нормальный набор хромосом. Одна из пациенток Зукина беременна девочкой, пол китайского ребенка неизвестен.
Исследователь из Бостонской детской больницы Джордж Дэйли (George Daley), изучающий научные и этические аспекты МЗТ, назвал эксперимент New Hope в Мексике побегом от жестких американских законов и выразил опасения, что подобные «нестандартные» испытания могут помешать законопослушным коллективам получить разрешение на проведение МЗТ.
Клинический директор New Hope Алехандро Чавес-Бадиола (Alejandro Chavez-Badiola) назвал эти высказывания «научным шовинизмом». «Почему в Великобритании это нормально, а в Мексике вызывает моральные вопросы? У нас есть необходимые технологии и подготовка», — заявил он. По словам Чавеса-Бадиолы, в Мексике нет законов, запрещающих МЗТ, и эксперимент его клиники получил одобрение этического комитета. Зукин также сообщил, что его работа была одобрена этическим советом Украинской ассоциации репродуктивной медицины.
Учитывая продолжительность этических дебатов и невозможность заранее оценить последствия МЗТ у людей (в экспериментах на животных она не вызывала значимых осложнений), подход New Hope и их коллег может стать единственным, способным вынудить экспертов и законодателей прекратить дискуссию и разработать регламент проведения процедуры. Так, сотрудник нью-йоркского Фонда стволовых клеток Дитрих Эгли (Dietrich Egli), признавая недостаток данных об эффективности и безопасности МЗТ, одобрил действия экспериментаторов. «Они проявили большое мужество, заведомо подвергая себя резкой критике. Я думаю, что в надзоре и контроле есть определенный перекос, из-за которого новые виды лечения откладываются в долгий ящик, поэтому нужно поступать именно так», — заявил он.
Экономика долголетия: инвестиции в вечную молодость и лекарство от смерти
Партнер венчурного фонда Bright Capital Михаил Чучкевич шел по коридорам больницы им. Н. А. Семашко и обсуждал с врачами новые технологии в здравоохранении. Бизнесмен уже собирался уходить, но главврач завел его в кабинет одного из сотрудников. Там стоял небольшой аппарат. По словам разработчика, он позволял без внутреннего вмешательства исследовать патологии капиллярной сетки. Новый метод капилляроскопии выглядел интересно — при ангиографии (просвечивании сосудов рентгеном с введением специальных веществ в кровь) капилляры просматриваются плохо. Чучкевич был готов договориться с автором изобретения о первом «чеке», но врач только усмехнулся — он уже продал права на разработку в Швейцарию, где началось серийное производство. «В России много хороших инноваций в медицине, но они вот в таком неоформленном состоянии во врачебной и академической среде», — говорит Чучкевич. Сейчас он и второй партнер Bright Capital Борис Рябов, четыре года проработавший в «Аптечной сети 36,6», собирают два фонда для инвестиций в биомедицинские проекты суммарным объемом более $250 млн.
Инвесторы обратили внимание на биотехнологии в 2011 году. Тогда фонд на $200 млн миллиардера и министра, курирующего деятельность Открытого правительства РФ, Михаила Абызова (средства переданы в доверительное управление) инвестировал вместе с крупными западными фондами в десятки компаний Кремниевой долины. Партнеров Bright Capital интересовали возобновляемые источники энергии, энергоэффективные технологии и новые материалы. Но когда именитые венчурные капиталисты давали наводки на стартапы в других отраслях, Bright Capital подключался к сделкам. Так, Брук Байерс, сооснователь Kleiner Perkins, рассказал об американской CardioDX. Она разработала генетические тесты для диагностики сердечно-сосудистых заболеваний. «Раньше, чтобы диагностировать сужение просвета в артериях, нужно было механически заходить в сосуд, теперь можно сделать анализ по капле крови», — объясняет Чучкевич. CardioDX получила от Bright Capital около $8 млн. За 5 лет стоимость компании выросла втрое, общий объем ее финансирования приближается к $290 млн. CardioDX закончила клинические испытания и продает тесты клиникам-партнерам и организациям, которые проводят диагностику в труднодоступных местах.
Следующей инвестицией Bright Capital в биотехе стала компания FloDesign Sonics. Ее посоветовал другой партнер Kleiner Perkins Джон Дор. Компания, пользуясь наработками материнской FloDesign — продавца ветряных турбин, создала технологию сепарации и фильтрации ультразвуком без фильтрующих материалов, что актуально для биофармацевтики, клеточных технологий и промышленности. Bright Capital в 2014 году вложил вместе с американскими фондами $10,5 млн в стартап. «Стало ясно, что технологии продления жизни в ближайшие 10 лет будут расти такими же взрывными темпами, как и те, что ознаменовали цифровую революцию», — говорит Рябов. Новые методы лечения (генная и иммунная терапии, регенеративная медицина) активнее входят в жизнь с распространением ранней диагностики и эффективных методов анализа «больших данных». На стыке этих трендов рождается longevity-economy (longevity — долголетие), объясняют венчурные капиталисты. Ее бум придется на ближайшие 10–15 лет, а это совпадает с горизонтом планирования венчурных фондов.
«Задача венчурного инвестора — распознать новый рынок, который готов к восприятию новых технологий, но еще не заполнен, — говорит Рябов. — Сейчас правильное время для инвестиций в новые способы борьбы со старением и биомедицину». Bright Capital уже собирает фонд на $200 млн для инвестиций на международном рынке. Первое закрытие — на $100 млн — состоится не позже II квартала 2017 года, надеются инвесторы. Одновременно Bright Capital хочет запустить фонд Longevity на $60 млн с фокусом на российские проекты. Инвесторами обоих фондов станут в основном крупные бизнесмены и family offices. Партнерами в Longevity, помимо Рябова и Чучкевича, станут Алексей Обухов (сейчас он партнер п фонда Rustars Ventures, в портфеле которого лаборатория генетических тестов Genotek) и Николай Савчук, член совета директоров ЦВТ “ХимРар” и руководитель фирмы ChemDiv, американской компании “ХимРара”.
«У наших инвесторов есть яхты, дома, самолеты, — рассуждает Чучкевич. — Единственное, что пока им недоступно, — вечная молодость».
Ранее мы писали, что специалисты холдинга «Росэлектроника» спроектировали мультимедийную систему для диагностики сосудистых заболеваний. Аппаратно-программный комплекс «Веновизор» обеспечивает визуализацию сосудистого русла и позволяет диагностировать клапанную недостаточность и тромбозы поверхностных и периферийных вен конечностей, а также различные формы варикозной болезни.
«Веновизор» обеспечивает не менее пяти часов непрерывной работы, осуществляя связь через Bluetooth, Wi-Fi, 3G Wireless, USB 2/3. Размеры прибора – 25х15х9 см, вес – 1,5 кг. Цена – от 50 тыс. до 100 тыс. рублей, в то время как импортные аналоги стоят около 300 тыс. рублей.
Американский телеканал NBC решил снять сериал, действие которого разворачивается вокруг недавно открытого метода редактирования генома CRISPR/Cas9. Продюсировать киноленту будет певица, танцовщица, актриса и продюсер Дженнифер Лопес, пишет The Hollywood Reporter.
Главными героями сериала, названного C.R.I.S.P.R., станут женщина-биолог из Центров контроля и профилактики заболеваний США (CDC) и агент Федерального бюро расследований США (ФБР). Вместе они будут бороться против сумрачного гения, который с помощью CRISPR/Cas9 взламывает генетический код людей с преступными целями: от покушения на президента до подготовки еще не рожденного ребенка к роли убийцы.
Оживить действие картины, по замыслу сценаристов, должно то, что злой гений — бывший начальник сотрудницы CDC, а также неизбежный для этого жанра роман между главными героями.
Продюсировать сериал будет Дженнифер Лопес и ее компания Nuyorican Productions. Сопродюсером и сценаристом C.R.I.S.P.R. станет Энтони Киприано (Anthony Cipriano) — один из создателей сериала «Мотель Бейтс». Исполнители главных ролей, а также время предполагаемого выпуска C.R.I.S.P.R. пока неизвестны.
CRISPR/Cas9 — высокоточная система редактирования генома, обнаруженная у бактерий и архей, которым она помогает защищаться от вирусов. Она представляет собой одну из наиболее значимых современных разработок в области биотехнологий. CRISPR/Cas9 имеет множество потенциальных применений: от эффективного получения трансгенных организмов до лечения генетически обусловленных заболеваний. Подробно почитать о том, как работает эта система, можно здесь: CRISPR
Ученые из Мэрилендского университета в Колледж-Парке описали внеклеточное наследование РНК с сохранением регуляторных функций у нематод. Статья опубликована в журнале Proceedings of National Academy of Sciences.
В работе использовался круглый червь (нематода) Caenorhabditis elegans — один из самых популярных модельных организмов в биологии. Нематод кормили бактериями, которые синтезировали двухцепочечную РНК, затем удаляли бактерий и наблюдали за эффектом этих РНК у потомков нематод.
Оказалось, что РНК, скормленные нематодам, непосредственно передаются их потокам. Флуоресцентное мечение РНК показало, что из внеклеточного пространства они вместе с веществом желтка попадают в ооциты и затем накапливаются в эмбрионах. После этого они входят в цитозоль клеток эмбрионов, что и вызывает сайленсинг (подавление экспрессии генов) у потомков.
Передача происходит даже в том случае, когда у нематод нет комплементарных последовательностей ДНК. РНК, передавшиеся потомкам, затем распределяются между клетками, где вызывает сайленсинг. Интересно, что внеклеточные РНК также могут передаваться потомкам без попадания в цитозоль. Авторы предполагают, что при этом РНК остаются во внутриклеточных везикулах.
Известно, что внеклеточные РНК могут накапливаться в кровеносной системе человека, изменять свои свойства во время болезней и потенциально выступать в качестве сигнальных молекул. Однако их происхождение и назначение остаются довольно плохо изученными. Попадая внутрь клеток, внеклеточные РНК могут регулировать экспрессию генов, имеющих комплементарные им последовательности. Так, ранее было показано, что введение РНК некоторым модельным животным может вызывать сайленсинг генов, имеющих комплементарные этим РНК последовательности, причем этот сайленсинг часто сохраняется и в следующем поколении. Ученые предполагали, что такой сайленсинг является результатом модификации хроматина, метилирования ДНК или образования вторичных РНК, которые затем передаются потомкам.
Как отмечают авторы статьи, в своей работе они показали, что внеклеточные РНК непосредственно передаются следующему поколению. Механизм, с помощью которого внеклеточные РНК передают потомкам информацию, регулирующую работу генов, объясняет, каким образом опыт, приобретенный животными в течение жизни, может передаваться следующим поколениям.
Авторы: Antoine Roux, Chunlian Zhang, Jonathan Paw, José Zavala-Solorio, Twaritha Vijay, Ganesh Kolumam, Cynthia Kenyon, Jacob C. Kimmel
Аннотация
Сообщалось, что временная индукция...
Авторы: Александр Трапп, Чаба Керепеси, Вадим Николаевич Гладышев
Аннотация
Метилирование ДНК определенного набора динуклеотидов CpG стало критическим и точным биомаркером процесса старения. Многовариантные модели машинного обучения, известные как...
Краткое содержание
Старение - это постепенное снижение физической формы организма, которое со временем приводит к дисфункции тканей и заболеваниям. На клеточном...
Новые результаты
Старение часто воспринимается как дегенеративный процесс, вызванный случайным накоплением клеточных повреждений с течением времени. Несмотря на это, возраст можно...
Гемопоэтические стволовые клетки (HSC) с возрастом обнаруживают функциональные изменения, такие как снижение регенеративной способности и миелоидно-зависимая дифференцировка. Ниша HSC, которая...
Наше недавнее исследование установило, что факторы молодой крови не являются причиной и не являются необходимостью для системного омоложения тканей млекопитающих...
Аннотация
Гетерохронный обмен крови омолаживает старые ткани, и большинство исследований о том, как это работает, фокусируется на молодой плазме, ее фракциях...
Аннотация
Известно, что молодая плазма крови оказывает благотворное влияние на различные органы у мышей. Однако не было известно, омолаживает ли молодая...
Если вы избегаете громких заявлений и в течении длительного времени соблюдаете дисциплину недосказывания посреди яркого неонового мира, то возможно вы...
Краткое содержание
Коронавирус (HCoV-19) вызвал новую вспышку коронавирусной болезни (COVID-19) в Ухане, Китай. Профилактика и реверсия...
Читать далее
Основные моменты
Смертность от возрастных заболеваний U-образная с надиром ниже репродуктивного возраста
Количественные биомаркеры старения постоянно меняются на протяжении всей жизни
Бремя мутаций...
Клеточное старение - это состояние клетки, вовлеченное в различные физиологические процессы и широкий спектр возрастных заболеваний. В последнее время быстро растет...
Лекторий МГУ: Вадим Николаевич Гладышев, 28 мая 2019 г. 17.00Тема лектория: «Суть старения и путь к долголетию».
Профессор Факультета биоинженерии и...
Ученые давно проводят эксперименты по выведению различных гибридных видов животных. Как правило, это относится к лабораторным животным, опыты над которыми...
Возможно, в будущем люди смогут восстанавливать потерянные конечности — на это, во всяком случае, намекают медицинские эксперименты. Ученым уже известно...
Небольшая группа израильских учёных считает, что они нашли первое универсальное лечение против рака.
«Мы считаем, что через год мы предложим универсальное...
Самое первое человеческое испытание сенолитических лекарств, было объявлено ещё в июне, и большая часть мира практически не обратила внимания на него...
Данная статья собрана из нескольких моих ранних заметок о влиянии внеклеточного матрикса на процесс старения. Текст статьи будет обновляться — я планирую...
2018-й принес обнадеживающие результаты в борьбе со старением и стал годом взрывного роста бизнеса на бессмертии. Начались испытания сенолитика — препарата, убивающего стареющие клетки, ключевого...
Китайский ученый Цзянькуй Хэ заявил о рождении первых в мире детей из генетически отредактированных эмбрионов. По словам ученого, родились близняшки, у которых он попытался создать устойчивость к заражению...
Исследователи и ученые из Калифорнийского университета в Дейвисе со своими китайскими коллегами из компании United Imaging Healthcare (UIH) создали аппарат...
Технологии из научно-фантастической вселенной «Стартрек» продолжают проникать в нашу реальную жизнь. Мы уже читали о медицинском трикодере, слышали о разработках...
В дальнейшем ученый намерен распространить исследования на людей.
Генетик, молекулярный инженер и химик Джордж Черч из Гарварда основал стартап Rejuvenate Bio...
Остановись, старенье!
Ведущие ученые из 17 стран приехали в Россию, чтобы решить проблему старения. Именно теперь, по их мнению, накоплен критический...
Восстановление сердечной мышцы после месяца терапии внеклеточными везикулами. Иммунные метки: агглютинин (красный), тропонин (зеленый) и DAPI (голубой)
Исследователи Колумбийского университета, работающие...
Старение сопровождается развитием метаболических нарушений и дряхлением. Недавние исследования продемонстрировали, что снижение уровня никотинамидадениндинуклеотида (НАД+) – ключевой фактор замедления обменных процессов, связанного...
Время напрямую людей не убивает, старение – это биологический процесс. Есть группа заболеваний, которые называют возраст-ассоциированными, или старческими. Основным фактором риска...
Ученые из Медицинского института Говарда Хьюза усовершенствовали метод флюоресцентной микроскопии таким образом, что теперь с ее помощью можно снимать в...
Ученые из австралийского Института медицинских исследований Гарвана сообщили об открытии в клетках человеческого организма необычных структур ДНК – i-мотивов (intercalated-motif...
Самое распространенное среди мужчин онкологическое заболевание, рак простаты, которым страдает примерно четверть пациентов урологических стационаров, до недавнего времени лечили хирургически — удаляли...
Врачам из больницы Джона Хопкинса (штат Мэриленд) удалось провести успешную комплексную трансплантацию пениса и мошонки. Операция длилась 14 часов, в...
Результаты, полученные исследователями университета Колорадо в Боулдере, работающими под руководством профессора Дага Силса (Doug Seals), еще раз подтвердили, что применение...
Американские исследователи провели проверку имплантата-электростимулятора, призванного усилить память. В среднем способность к запоминанию слов удалось улучшить на 15%.
Если технология пройдет...
Лечение стволовыми клетками находит все большее применение в медицинской практике. Так, например, группа китайских ученых из Университета Тунцзи не так...
В 2012 году благодаря ученым нашего университета была осуществлена первая в России успешная операция по имплантации «искусственного сердца» человеку. К...
Исследователи лондонского университета королевы Марии, работающие под руководством доктора Леонардо Гуасти (Leonardo Guasti), использовали репрограммированные клетки для создания первого прототипа...
На основе данной статьи будет определяться разработчик искусственного интеллекта для данной системы управления возрастом.
×
ВАШ ЛИЧНЫЙ ВКЛАД В БОРЬБУ СО СТАРЕНИЕМ
Скооперируйтесь с тысячами других участников и создайте любой проект в области антистарения, проведите научные исспедования
Площадка для создания и финансирования проектов. Официальная страница сайта Сверхчеловечество.рф для сбора средств на ускорение прогресса в области омоложения: